Gli incoraggianti risultati di una sperimentazione clinica di fase II, randomizzata, controllata e in doppio cieco, sull’uso di un collirio a base di NGF in pazienti affetti da gravi gliomi delle vie ottiche, sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista Brain. Lo studio è stato condotto presso il Policlinico A. Gemelli di Roma da Antonio Chiaretti (Professore aggregato di Pediatria), Benedetto Falsini (Professore associato di Oftalmologia) e Riccardo Riccardi (Professore ordinario di Oncologia Pediatrica della Università Cattolica del Sacro Cuore) in collaborazione con i ricercatori del CNR Luigi Manni e Marzia Soligo (Istituto di Farmacologia Traslazionale) e Lucia Galli-Resta (Istituto di Neuroscienze). I gliomi delle vie ottiche sono dei tumori a lento accrescimento che colpiscono elettivamente le vie visive e il chiasma ottico, determinando a lungo termine la cecità dei pazienti per infiltrazione e compressione delle vie nervose da parte delle cellule tumorali. Allo stato attuale non esistono terapie efficaci in grado di contrastare questo devastante esito indotto dalla malattia.
Diciotto pazienti con gliomi delle vie ottiche e gravi deficit visivi indotti dalla neoplasia, afferenti alla Unità Operativa Complessa di Oncologia pediatrica del Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma sono stati trattati tramite collirio somministrato per via congiuntivale 3 volte al giorno, mentre 8 pazienti, con la stessa gravità di malattia, hanno ricevuto una sostanza placebo, sempre secondo le medesime modalità di somministrazione. Nel gruppo dei pazienti trattati con NGF si sono riscontrati miglioramenti significativi dei parametri elettrofisiologici, quali PEV ed ERG che, viceversa, non sono stati osservati nei pazienti trattati con placebo. Il 75% dei pazienti che avevano ricevuto NGF per via congiuntivale hanno mostrato un significativo miglioramento del campo visivo, che ha permesso loro una migliore qualità della vita rendendoli più autonomi nella esecuzione delle normali attività quotidiane. Viceversa, nel gruppo trattato con placebo è stata osservata una progressione della patologia con un peggioramento dell’acuità visiva.
“Sulla base di tali dati sperimentali – afferma il professor Antonio Chiaretti – e su altri studi condotti dal nostro gruppo su bambini e adolescenti affetti da lesioni delle vie ottiche, con tale ricerca abbiamo voluto testare l’efficacia e la sicurezza del NGF, somministrato come collirio attraverso la via congiuntivale, in un gruppo di pazienti affetti da gravi deficit visivi indotti dai gliomi ottici”. La via di somministrazione congiuntivale ha permesso di superare la barriera emato-retinica facilitando la penetrazione del NGF direttamente all’interno delle vie ottiche, dove sono presenti i recettori specifici per tale neurotrofina, e dove il NGF può esplicare la sua azione senza determinare effetti collaterali apprezzabili. La via di somministrazione congiuntivale rappresenta una via non invasiva, facile, sicura ed efficace, testata per la prima volta nel mondo in questo tipo di patologia
